ŽIČKE V CELICAH IN ZDRAVILO NUSINERSEN

Znanstveniki in znanstvenice z Univerze v Chicagu poročajo o preučevanju mehanizma, ki omogoča vnos silicijevih nanožičk v sesalske celice.

Povezovanje živih organizmov z elektronskimi komponentami ni nova ideja. Silicijeve nanožičke so zelo majhne žice in so na tem področju obetavne zaradi svojih elektronskih lastnosti. Verjetno so kompatibilne z biološkimi sistemi, pripravimo pa jih lahko v različnih oblikah in velikostih.

V raziskavi so pod drobnogled vzeli proces privzemanja nanožičk v celice. Celice lahko snovi iz okolja sprejemajo na različne načine: eden izmed teh je endocitoza, pri kateri celica pogoltne delce iz okolice. Do tega pride tako, da se deli celične membrane ukrivijo in v obliki mehurčkov odcepijo v njeno notranjost. Ti mehurčki se imenujejo vezikli in so napolnjeni z vsebino, ki je bila zajeta na zunanji strani celice.

Raziskovalke in raziskovalci so pripravili raztopine z nanožičkami in vanje dodali sesalske celice. Nato so z mikroskopskimi tehnikami spremljali dogajanje. Rezultati so pokazali, da celice z endocitozo privzemajo nanožičke, ki se nato po veziklih transportirajo v bližino celičnega jedra. Na tem mestu se po določenem času lahko sprostijo iz vezikla v notranjost celice. Raziskava je osvetlila potek vnosa nanožičk v celice, vendar pa bodo za popolno razumevanje tega procesa potrebni še dodatni eksperimenti.

V prihodnosti bodo silicijeve nanožičke morda služile kot orodje za terapevtsko elektrofiziološko stimulacijo celic ali kot dostavni sistem za zdravila. Omogočale bi lahko tudi izvajanje biofizikalnih raziskav na nivoju posameznih celic ali celo izdelavo nekakšnih celičnih nanostrojčkov.

Pred nekaj dnevi je ameriška Agencija za hrano in zdravila odobrila zdravilo nusinersen. To je prvo odobreno zdravilo za zdravljenje nevrodegenerativne bolezni spinalna mišična atrofija, ki je glavni genetski vzrok za smrt pri otrocih, mlajših od dveh let. Značilno za to bolezen je propadanje motoričnih nevronov, tistih živčnih celic, ki prenašajo signale iz hrbtenjače do mišic in žlez. Propadanju motoričnih nevronov sledi še propadanje mišičnih celic.

Genetski vzrok spinalne mišične atrofije je mutacija v genu SMN1, ki zapisuje za protein SMN. Zaradi mutacije pride do napake pri nastanku molekule mRNK, ki je osnova za sintezo proteina SMN. Posledično je tudi protein SMN spremenjen. Zdravilo nusinersen pa je v laboratoriju sintetizirana molekula, podobna RNK, ki zagotovi, da iz gena SMN2 nastane pravilna oblika proteina SMN. Gen SMN2 je kopija gena SMN1, le da se nahaja na drugem položaju v človeški DNK.

Za predstavo, kako dolgotrajen je postopek od razvoja do odobritve zdravila, povejmo, da je bil članek o odkritju nusinersena objavljen že leta 2003. Več o molekularnih osnovah, kako deluje nusinersen, pa lahko izveste iz pogovora z doktorjem Jernejem Uletom v četrtem nočnem programu Znanstvene redakcije.

Silicijevih žičk ne goltata vajenka Barbara in Angelika.