Mednarodna raziskovalna skupina v reviji Molecular Therapy poroča o tem, kako so z gensko terapijo pozdravili pse, obolele za miotubularno miopatijo.

Miotubularna miopatija je dedna bolezen, ki jo povzroča mutacija na genu za encim miotubularin. Posledice okvare tega gena so nepravilnosti v zgradbi mišičnih celic, kar se navzven kaže kot huda mišična šibkost. Otroci s to boleznijo običajno živijo zelo kratek čas, saj niso zmožni niti samostojnega dihanja. Ker miotubularno miopatijo povzroča okvara zgolj enega gena, je ta primerna tarča za zdravljenje z gensko terapijo.

V omenjeni raziskavi so znanstveniki in znanstvenice preučevali pasjo obliko miotubularne miopatije. Pripravili so molekulo DNK, ki je vsebovala neokvarjen zapis za miotubularin. Za vnos gena v pasje celice so uporabili laboratorijsko prilagojene virusne delce. Ti se pogosto uporabljajo za vnos tuje DNK v celice, saj imajo že po naravi sposobnost, da vstopijo v celice in v njih začnejo izražati svoje gene.

Raziskovalke in raziskovalci so gensko terapijo izvedli na deset tednov starih psičkih z miotubularno miopatijo. Raztopino z virusnimi delci so psičkom intravenozno dovedli v enem odmerku, nato pa so več mesecev spremljali njihovo zdravstveno stanje.

Rezultati poskusa so že sedem tednov po terapiji pokazali drastično izboljšanje stanja testiranih psov. Pri meritvah mišične moči in motoričnih sposobnosti so dosegli rezultate, primerljive z zdravimi psi. Omeniti velja tudi, da virusni delci, uporabljeni za terapijo, niso povzročili aktivacije imunskega sistema, kar je sicer možen neželeni učinek tovrstnega zdravljenja. Vseeno pa bo treba počakati še nekaj let, da bo dokončno jasno, ali je bila terapija uspešna.

Na koncu pa obveščamo še, da je Evropsko raziskovalno središče razvilo mobilno aplikacijo Invasive Alien Species in Europe, ki je namenjena zbiranju informacij o tujerodnih invazivnih vrstah v Evropi. Poleg tega, da vsebuje informacije o rastlinskih in živalskih invazivnih vrstah, uporabniku omogoča še posredovanje fotografij in informacij o lokaciji tujerodne vrste v primeru, da na kakšno naleti. Aplikacija je brezplačna in obstaja v različicah za Android in iOS.

Za tujerodne invazivne vrste ima oči na pecljih Barbara.