Korejska raziskovalna skupina je v reviji Nature Communications predstavila najmanjši do sedaj poznani encim Cas9. Njegovo delovanje znotraj sistema za urejanje genetskega zapisa CRISPR/Cas so prepoznali kot uspešno terapevtsko orodje za zdravljenje degeneracije mrežnice, ki povzroča s starostjo povezano izgubo vida.

CRISPR je del obrambnega sistema, ki so ga bakterije razvile za zaščito pred virusi. Deluje s pomočjo encimov, imenovanih CRISPR associated proteins ali krajše Cas, ki na določenem mestu prerežejo dvojno vijačnico DNK. Sistem CRISPR/Cas bakteriji služi kot nekakšen preprost imunski sistem, v biotehnologiji pa se uporablja za natančno urejanje genomov v živih celicah.

Raziskovalke in raziskovalci so v omenjenem članku encim Cas9 izolirali iz bakterije Campylobacter jejuni, ki jo pogosteje povezujemo z neprijetnimi zastrupitvami s hrano. Za prenos zapisa za encim Cas9 v mišje celice so uporabili adenovirusom pridružene viruse. S tem so dosegli pojav mutacij v mišičnih celicah ter celicah očesnega mrežničnega epitelija.

Prednosti novoodkritega encima Cas9 sta visoka specifičnost in majhnost. V genski terapiji uporabljeni CRISPR/Cas sistem mora doseči tarčno DNK, pri čemer si pomagamo z uporabo plazmidnih ali virusnih vektorjev. Učinkovitost prenosa pa je odvisna od velikosti z vektorjem prenesenih encimov. Manjši encimi tako lažje dostopajo do tarčnega mesta.

V omenjeni študiji so z encimom Cas9 povzročili mutacije v dveh genih, ki sta vpletena v starostno slabšanje vida. Najbolj obetavne posledice mutacij kažejo na zmanjšanje cone degeneracije v očesni mrežnici. Preiskovani tarčni geni so si pri miših in človeku zelo podobni, kar odpira novo možnost za zdravljenje s starostjo povezane izgube vida.

Več o CRISPR/Cas sistemu in nedavni razsodbi patentnega urada Združenih držav Amerike o CRISPR tehnologiji lahko izveste danes ob 16. uri v Znanstvenem komentarju.

Dober vid tudi na starost vam želi Katarina.